#基因疗法#

酷玩实验室　210天前　北京

基因疗法再突破！16分钟治好基因缺陷的天生聋婴#科学科普# #基因# #基因疗法# 酷玩实验室的🎞︎微博视频

罕见病信息网　240天前　大连

【一针治愈，#基因疗法# 获FDA批准！还有DMD在研 | 资讯】FDA已批准BEQVEZ（fidanacogene elaparvovec-DZKT）上市，这是一种基于腺相关病毒（AAV）载体的基因疗法，用于治疗中度至重度血友病B且对AAV血清型Rh74的中和抗体检测为阴性的成年（18岁及以上）患者。 #罕见病# 一针治愈，基因疗法获FDA批准！还有DMD在研 | 资讯

罕见病信息网　380天前　大连

【#基因疗法# 再迎重大突破！FDA批准首款CRISPR药物，定价220万美元 | 资讯】 2023年12月8日，CRISPR Therapeutics和Vertex共同宣布，FDA已批准双方联合开发的CRISPR/ Cas9 基因组编辑细胞疗法Casgevy（exa-cel）上市，用于治疗 12 岁及以上患有复发性血管闭塞危象 (VOC) 的镰状细胞病 (SCD) 患者。 ...全文

蝴蝶宝贝关爱中心　586天前　湖州

今天，Krystal Biotech, Inc （以下简称“Krystal”）宣布，一款基于单纯疱疹病毒 1 型 (HSV-1) 载体的基因疗法Vyjuvek已获美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，用于 6 个月及以上患有营养不良性大疱性表皮松解症 (DEB) 患者的治疗。#大疱性表皮松解症# #基因疗法# #蝴蝶宝贝# #罕见病守护计划# ...全文

麻省理工科技评论　714天前　北京

【有望让老人逆转生物钟？国外公司使用重编辑技术，让小鼠平均多活18周】 一家小型生物技术公司声称，他们使用了一种名为“重编程（reprogramming）”的技术，让老年老鼠恢复活力，延长它们的生命。 这似乎表明有一天，老年人可以通过类似的技术逆转生物钟，也就是变得更年轻。 这家名为 Rejuvenate ...全文

药明康德　637天前　上海

【张锋团队重磅！或颠覆癌症治疗与基因疗法格局】 今日，基因编辑领域先驱张锋教授团队在顶尖学术期刊《自然》上发表最新研究，带来了一种全新的蛋白递送系统，它具有将任何蛋白精准递送到任何指定人类细胞的潜力，有望解决#基因疗法# 、癌症药物递送等多重挑战。而这项突破性技术的灵感来自于大自然 ...全文

麻省理工科技评论　606天前　开封

#基因疗法# 【科学家开发基于深度学习的预测模型，有望在基因疗法等领域获得应用】 “#人工智能# 和基因编辑是当下两个比较热门的研究领域，而我们这项研究正是这两者之间的有效结合。在我看来，生物学与人工智能的结合是一个非常有发展潜力的方向。我们的研究只是一个开始，相信今后一定会有更多优秀 ...全文

约翰霍普金斯医疗集团　1622天前　

#约翰霍普金斯大学# 科学家成功使用纳米包裹递送#基因疗法# 以治疗退行性眼病#黄斑变性# ：这个纳米包裹由可生物降解的聚合物生成，加载上治疗性DNA，可顺利进入眼睛细胞，精确靶向导致疾病的基因缺陷。该方法有效克服了传统的病毒载体不能携带大基因、产生免疫反应导致无法重复给药等种种限制。详情： ...全文

罕见病信息网　6天前　大连

【终止！罗氏停止对#罕见病# #基因疗法# 3期临床开发 | 资讯】近日，罗氏（Roche）宣布终止子公司Spark Therapeutics开发的血友病A基因疗法SPK-8011（dirloctocogene samoparvovec）的三期临床试验。 终止！罗氏停止对罕见病基因疗法3期临床开发 | 资讯

金斯瑞　13天前　南京

🎉独家报导🎉基因治疗领域的领军性人物，Gemma Biotherapeutics (GEMMABio)总裁兼首席执行官 James Wilson博士 于金斯瑞生物科技全球产业论坛发表主旨演讲，盛况空前🔥！以《遗传医学发展中的罕见病案例研究》为题，James 分享创办 8 家公司皆能面临各项商业化困难、 他呼吁应整合资源、开发合罕 ...全文

医药魔方　14天前　苏州

【股价暴涨110%！uniQure潜在FIC#基因疗法# 或加速审批上市】#亨廷顿氏病# 12月10日，基因疗法公司uniQure宣布与FDA就AMT-130加速批准途径的关键要素达成了协议。对于UniQure的再生医学先进疗法（Regenerative Medicine Advanced Therapy，RMAT），FDA同意将其正在进行的I/II期研究的数据与自然历史 ...全文

名之成　61天前　荆门

人类离掌握自己的命运的日子不远了！#基因# #基因疗法# #治病#

迪拜中阿卫视　142天前　北京

阿联酋首次引入创新基因疗法 治疗罕见杜兴氏肌肉营养不良症。阿布扎比卫生局近日宣布，阿联酋首次引入一种创新基因疗法，用于治疗罕见的杜兴氏肌肉营养不良症，标志着阿布扎比向成为全球领先的医疗保健和生命科学目的地迈出了重要一步。该疗法名为Delandistrogene moxeparvovec，由罗氏公司研发，此前 ...全文

美国麻省总医院　153天前　

麻总百瀚正努力通过突破性的#基因与细胞疗法# 重塑医学的未来。 麻总百瀚集结了两所世界级学术医疗中心(包括#美国麻省总医院# 和百瀚和妇女医院、五所全美排名前列的专科医院、十一所社区医院和数十家保健中心的医学力量。 通过这个3D动画，希望大家对#基因疗法# 和“细胞疗法”有所认识。就是传说中 ...全文

蓝梅公益　156天前　佛山

#基因疗法#

罕见病信息网　160天前　大连

【鸟胺酸氨甲酰基转移酶缺乏症基因插入疗法新进展 | 资讯】前不久，美国食品和药物管理局（FDA）批准了ECUR-506治疗鸟胺酸氨甲酰基转移酶（Ornithine Transcarbamylase，OTC）缺乏症的研究性新药（IND）申请。#罕见病# #基因疗法# 鸟胺酸氨甲酰基转移酶缺乏症基因插入疗法新进展 | 资讯

同写意　162天前　苏州

发布了头条文章：《T20报告｜FDA CBER主任Peter Marks说了些什么？》 #同写意# #生物医药# #微博健康在关注# #细胞与基因治疗# #基因疗法# 肿瘤 #本文系Peter Marks 博士在T20大会上做报告整理。 T20报告｜FDA CBER主任Peter Marks说了些什么？